렌토서팁이 3상에 들어갔다: AI 신약의 진짜 시험이 시작됐다
AI 신약개발은 오랫동안 속도의 이야기였습니다. 몇 년 걸리던 표적 탐색을 몇 달로 줄이고, 수십만 개 분자를 실제로 만들지 않고도 컴퓨터에서 걸러내며, 원하는 물성을 가진 후보를 더 적은 합성 횟수로 찾을 수 있다는 이야기였습니다.
2026년에는 질문이 달라졌습니다.
AI로 만든 약이 실제 환자에게 효과가 있는가. 그리고 그 효과가 더 크고 긴 임상시험에서도 재현되는가.
이 질문을 가장 앞에서 받는 약이 Insilico Medicine의 rentosertib입니다. 특발성 폐섬유증 치료제로 개발 중인 이 약은 AI가 새로운 표적을 찾고 생성형 AI가 분자 구조를 설계한 뒤, 무작위 2a상에서 폐 기능 개선 신호를 보였습니다. 2026년 7월에는 3상에 들어갔습니다.
며칠 뒤에는 AbCellera가 자체 개발한 항체 ABCL635의 긍정적인 2상 톱라인 결과를 발표했습니다. 폐섬유증 치료제가 아니라 폐경기 중등도 이상 혈관운동 증상, 즉 안면홍조와 야간발한을 겨냥한 약입니다. 한 번 투여한 뒤 4주 동안 증상 빈도와 강도가 위약보다 크게 줄었습니다.
두 사건은 AI 바이오가 논문과 데모를 지나 임상 검증 구간으로 이동하고 있음을 보여줍니다. 그러나 둘을 단순히 "AI가 신약을 성공시켰다"고 묶으면 중요한 차이가 사라집니다. 렌토서팁은 AI가 표적과 분자 설계에 직접 관여한 사례이고, ABCL635는 단일세포 스크리닝, 계산도구, 자동화, 항체공학과 제조가 결합된 플랫폼의 결과입니다. 임상 결과 역시 아직 승인이나 후기 임상 성공이 아닙니다.
핵심 판단
AI 신약은 기대감에서 임상 검증으로 넘어왔습니다. 지금까지 확인된 것은 후보 발굴 속도와 일부 초기 임상 신호입니다. AI가 2상과 3상 성공률을 구조적으로 높인다는 가설은 렌토서팁 3상을 포함한 더 많은 후기 임상 결과가 나와야 검증됩니다.
렌토서팁은 무엇을 다르게 했는가
특발성 폐섬유증은 폐 조직이 점차 딱딱하게 굳어 호흡 기능이 떨어지는 진행성 질환입니다. 현재 치료제는 대체로 폐 기능 저하를 늦추는 데 목적이 있으며, 이미 진행된 섬유화를 되돌리는 치료는 부족합니다.
Insilico는 처음부터 알려진 표적에 더 좋은 분자를 붙이는 방식으로 출발하지 않았습니다. 회사의 생물학 플랫폼인 PandaOmics가 섬유화 조직의 멀티오믹스, 생물학적 네트워크, 경로, 문헌과 특허 정보를 통합해 TNIK를 후보 표적으로 우선순위화했습니다. 이어 생성형 화학 플랫폼 Chemistry42가 TNIK를 억제할 새로운 저분자 구조를 제안하고 최적화했습니다.
여기서 AI가 모든 일을 혼자 했다는 뜻은 아닙니다. 표적의 생물학적 역할을 세포와 동물에서 검증하고, 화합물을 합성해 결합력과 선택성, 약동학과 독성을 측정하며, 의약화학자가 구조를 개선한 뒤 임상시험을 설계하는 과정은 그대로 필요했습니다. AI는 탐색 공간을 줄이고 다음 실험의 우선순위를 정한 도구였습니다.
그럼에도 표적 탐색 시작부터 전임상 후보 선정까지 약 18개월이 걸렸다는 보고는 중요합니다. 표적 발굴과 분자 설계가 하나의 계산 파이프라인으로 연결된 후보가 사람의 효능 시험까지 도달한 첫 대표 사례이기 때문입니다.
2a상에서 무엇이 관찰됐는가
Nature Medicine에 발표된 GENESIS-IPF 2a상은 중국 22개 기관에서 특발성 폐섬유증 환자 71명을 네 군으로 나눠 12주 동안 진행한 무작위, 이중맹검, 위약대조 시험입니다. 위약군은 17명, 렌토서팁 세 용량군은 각각 18명이었습니다.
이 시험의 일차 목적은 효능이 아니라 안전성과 내약성이었습니다. 치료 중 이상반응을 한 번 이상 겪은 환자 비율은 위약군 70.6%, 세 투여군 72.2%에서 83.3%로 비슷했습니다. 다만 간 관련 독성과 설사 등이 치료 중단 사유로 나타났고, 71명 중 16명이 12주 치료를 끝내지 못했습니다.
효능은 이차 평가변수였습니다. 최고 용량인 하루 60mg 투여군에서 12주 후 노력성 폐활량 FVC가 평균 98.4ml 증가했고, 위약군은 20.3ml 감소했습니다. 혈중 단백질 분석에서도 섬유화와 관련된 신호가 낮아지는 방향이 관찰됐습니다.
이것은 실제 환자에서 나온 의미 있는 신호입니다. 그러나 각 군이 17명에서 18명에 불과하고, 모두 중국 환자였으며, 관찰 기간은 12주였습니다. 최고 용량군 FVC 변화의 95% 신뢰구간도 10.9ml에서 185.9ml로 넓었습니다. 논문 역시 결과를 확정적 효능이 아니라 더 크고 긴 시험이 필요하다는 근거로 해석했습니다.
따라서 정확한 표현은 이렇습니다.
- AI가 찾은 TNIK라는 가설이 사람의 폐섬유증에서 작동할 가능성을 보였다.
- AI가 설계한 분자가 환자에게 투여 가능한 안전성과 약효 신호를 냈다.
- 아직 생존, 악화 지연과 장기적인 폐 기능 보존을 입증하지는 않았다.
3상 진입이 중요한 진짜 이유
2026년 7월 시작된 렌토서팁 3상은 중국 47개 기관에서 약 320명을 모집해 52주 동안 하루 한 번 투여하는 무작위, 이중맹검, 위약대조 시험입니다. ClinicalTrials.gov 등록번호는 NCT07687459입니다.
일차 평가변수는 52주 동안의 FVC 연간 감소율입니다. 주요 이차 평가변수는 첫 질환 진행 사건까지 걸린 시간입니다. 2a상에서 최고 용량군 18명에게 12주 동안 보였던 신호가 훨씬 많은 환자에게 1년 동안 유지되는지를 묻는 시험입니다.
이 단계가 역사적인 이유는 3상에 들어간 약이 반드시 성공하기 때문이 아닙니다. 오히려 반대입니다. 이제 AI 후보도 기존 신약과 똑같이 크고 비싼 시험에서 재현성, 장기 안전성, 임상적 의미를 증명해야 하기 때문입니다.
렌토서팁 3상이 성공하면 AI가 새로운 표적과 분자를 함께 만들어 후기 임상까지 연결한 첫 강력한 증거가 됩니다. 실패하면 실패 원인을 나눠 봐야 합니다. TNIK라는 생물학적 가설이 틀렸는지, 분자의 용량과 안전성 문제인지, 2a상의 작은 표본에서 효과가 과대 추정됐는지, 환자 선택이나 평가 지표가 잘못됐는지가 서로 다른 실패이기 때문입니다.
AI 플랫폼의 가치는 성공 횟수뿐 아니라 이 실패를 다음 프로그램에 얼마나 재사용 가능한 지식으로 바꾸는가에서도 결정됩니다.
ABCL635는 왜 다른 종류의 증거인가
AbCellera를 단순한 생성형 AI 신약회사로 이해하면 회사의 핵심을 놓치게 됩니다. 이 회사는 자연 면역반응에서 나온 B세포를 미세유체 장치로 대량 분리하고, 각 세포가 만드는 항체의 결합과 기능을 측정하며, 서열과 실험 데이터를 계산도구로 분석하고, 항체공학과 초기 임상용 제조까지 연결합니다.
회사의 2025년 연차보고서는 이 점을 매우 분명하게 씁니다. AI와 머신러닝은 거의 모든 프로그램에 사용되지만, 새로운 차별적 약을 만드는 데 그것만으로는 충분하지 않으며 실험 방법과 결합돼야 한다는 설명입니다.
ABCL635는 이 통합 플랫폼에서 나온 첫 자체 임상 후보입니다. 표적은 체온 조절에 관여하는 뇌의 NK3 수용체입니다. NK3R 자체는 이미 저분자 치료제로 임상 검증된 표적입니다. AbCellera가 새로 제시한 것은 한 달에 한 번 투여할 가능성이 있는 장기 지속형 항체로 이 수용체를 차단하는 방식입니다.
2026년 8월 10일 발표된 2상 톱라인은 폐경 후 여성 92명을 46명씩 나눠 ABCL635 600mg 단회 피하주사와 위약을 비교했습니다.
4주 시점에 중등도 이상 안면홍조와 야간발한의 하루 발생 횟수는 ABCL635군에서 기준선보다 평균 8.8회, 위약군에서는 3.5회 줄었습니다. 위약을 보정한 차이는 하루 5.3회였고 p<0.001이었습니다. 감소율은 각각 83%와 33%였습니다. 증상 강도와 수면, 환자의 전반적 변화 평가에서도 개선이 보고됐습니다. 4주 동안 중대한 이상반응, 중증 이상반응과 중단으로 이어진 이상반응은 없었습니다.
고무적인 결과지만 아직 회사의 톱라인 발표입니다. 동료평가 논문의 전체 데이터가 아니고, 92명과 4주라는 제한이 있으며, 월 1회 투여의 지속성과 장기 안전성은 추가 추적이 필요합니다. 회사도 3상에서 재현돼야 한다는 조건을 붙였습니다.
ABCL635가 검증한 것은 "AI가 새로운 질병 표적을 찾았다"가 아닙니다. 실험 처리량, 단일세포 데이터, 계산 분석, 항체공학과 제조를 한 조직 안에 묶은 플랫폼이 임상에서 차별화 가능성이 있는 후보를 만들었다는 것입니다. 렌토서팁과 같은 칸에 놓을 수 없는 이유입니다.
AI의 성과는 네 개의 다른 통화로 측정해야 합니다
AI 신약개발 논쟁이 자주 엇갈리는 이유는 서로 다른 성과를 하나의 단어로 부르기 때문입니다.
| 성과의 층위 | 묻는 질문 | 측정 지표 | 현재 근거 |
|---|---|---|---|
| 발견 생산성 | 후보를 더 빨리 만들었는가 | 표적당 기간, 합성 횟수, 후보당 비용 | 가장 많은 개선 사례가 있음 |
| 후보 품질 | 사람에게 투여 가능한 분자인가 | 전임상 탈락률, 1상 안전성·PK | 초기 개선 신호가 있음 |
| 임상 운영 | 시험을 더 빠르고 싸게 했는가 | 모집 기간, 기관 수, 프로토콜 수정, 데이터 잠금 | 대형 제약사에서 실사용 성과가 나타남 |
| 임상 성공 | 환자에게 더 좋은 치료인가 | 2상·3상 성공률, 승인율, 생존·기능·삶의 질 | 아직 표본이 작고 결론이 나지 않음 |
앞의 세 가지가 좋아져도 마지막이 자동으로 좋아지는 것은 아닙니다. 후보를 절반의 시간에 만들고 임상시험 비용을 줄였더라도 약효가 없으면 치료제는 실패합니다. 반대로 2상 성공률이 기존과 같더라도 같은 자본으로 두 배 많은 가설을 임상에서 시험하고 잘못된 후보를 더 일찍 버린다면 연구개발 생산성은 높아질 수 있습니다.
2024년 공개된 AI 네이티브 후보 집계에서는 임상 1상을 마친 24개 중 21개가 성공한 반면, 2상은 10개 중 4개만 성공했습니다. 분모가 매우 작고 선택편향 가능성도 있지만, AI의 강점이 분자 품질과 초기 안전성에 더 가깝고 질환 생물학의 인과 가설은 아직 어렵다는 해석과 맞습니다. 이 문제는 앞서 AI 신약개발의 병목이 분자에서 생물학으로 이동한다는 글에서 자세히 다뤘습니다.
렌토서팁의 3상은 이 네 번째 통화를 처음 큰 규모로 결제하는 시험입니다.
임상시험 운영에서는 이미 더 직접적인 가치가 나오고 있습니다
임상시험 운영은 약의 효능보다 AI의 기여도를 빨리 측정할 수 있는 영역입니다. 어떤 기관이 환자를 잘 모집하는지, 어느 지역에서 등록이 지연될지, 복잡한 선정·제외 기준에 맞는 환자가 누구인지, 어떤 데이터 누락이 시험을 늦추는지는 운영 데이터로 비교할 수 있습니다.
Novartis의 Nerve Live와 SENSE는 수백 개 임상시험의 과거·현재 운영 데이터를 모아 등록 종료 시점과 기관별 위험을 예측합니다. 공개된 회사 사례와 연구 논문에 따르면 등록 종료 시점 예측은 300개가 넘는 시험에 동시에 적용됐고, SENSE의 데이터 품질 화면이 도입된 뒤 공개 당시 잠재적 불일치 건수는 약 3만 건에서 8천 건으로 줄었습니다. Novartis는 이후 예측형 기관 선정, 환자 탐색, 임상 운영의 다음 행동 추천과 문서 생성까지 같은 데이터 기반 위에 확장했습니다.
GSK의 2025년 연차보고서는 더 구체적인 운영 결과를 공개했습니다. 데이터 기반 기관 최적화를 통해 B7-H3 ADC 3상에서 시험기관 수를 10% 줄였고, B7-H4 ADC 3상에서는 6개월 지연을 피했다고 설명합니다. 프로토콜 단순화, 웨어러블과 검사 횟수 축소는 depemokimab 3상의 비용과 환자 부담을 낮췄습니다. 회사는 2028년까지 일반 시험을 15%, 우선 시험을 최대 50% 가속한다는 목표를 제시했습니다.
여기서 사실 확인이 하나 필요합니다. Novartis가 기관 선정을 "몇 주에서 몇 시간"으로 줄였다는 수치와 GSK가 AI 환자 모집으로 "수백만 달러"를 절감했다는 표현은 널리 유통되지만, 이번 조사에서 해당 회사의 1차 공개자료로 같은 문구와 금액을 확인하지 못했습니다. 그래서 이 글에서는 검증된 300개 이상 시험 예측, 기관 수 10% 축소와 6개월 지연 회피만 사용했습니다.
이런 운영 개선은 신약의 생물학적 성공률을 직접 높이지는 않습니다. 다만 더 적은 기관과 더 짧은 시간으로 신뢰할 수 있는 답을 얻고, 실패를 빨리 확인하며, 다음 프로그램에 자본을 재배분할 수 있게 합니다. 제약산업 전체 생산성에는 매우 큰 차이입니다.
Lilly가 만들려는 것은 모델이 아니라 학습 공장입니다
2026년 1월 Lilly와 NVIDIA는 샌프란시스코 베이 지역에 AI 공동혁신 연구소를 만들고 5년간 인력, 인프라와 컴퓨팅에 최대 10억 달러를 투자한다고 발표했습니다. BioNeMo와 Vera Rubin 기반 컴퓨팅, Lilly의 생물학·화학·의약품 개발 데이터, 에이전트형 습식 실험실과 로봇 자동화를 연결하는 계획입니다.
핵심은 큰 모델을 한 번 훈련하는 것이 아닙니다. AI가 다음 실험을 제안하고, 로봇과 과학자가 실제 실험을 수행하고, 결과를 표준화된 데이터로 저장하며, 모델이 그 결과를 학습해 다음 실험을 고르는 반복 구조입니다. 두 회사는 이를 24시간 작동하는 연속학습 시스템으로 설명합니다.
이 구조가 무서운 이유는 데이터가 부산물이 아니라 생산수단이 되기 때문입니다. 실험을 많이 할수록 모델이 좋아지고, 모델이 좋아질수록 정보량이 큰 실험을 골라 같은 시간에 더 좋은 데이터를 만듭니다. 경쟁력은 한 번의 모델 성능이 아니라 반복할수록 벌어지는 학습 속도에서 나옵니다.
대형 제약사들이 AI 스타트업과 단기 실증만 하던 단계에서 내부 인프라를 구축하는 방향으로 이동하는 이유도 여기에 있습니다.
- Novo Nordisk는 2026년 OpenAI와 전사 전략적 협력을 발표하고 신약발견부터 제조, 공급망과 상업 운영까지 적용 범위를 넓혔습니다.
- Roche는 2026년 AI 병리회사 PathAI를 선급금 7억5천만 달러와 최대 3억 달러의 조건부 지급 구조로 인수하기로 했습니다. 약과 동반진단, 환자 조직 이미지를 한 데이터 루프로 묶는 선택입니다.
- Sanofi는 표적 발굴, 분자 설계, 가상 환자, 임상 설계, 제조와 공급까지 AI를 공통 계층으로 배치하고 있습니다.
- GSK와 Novartis는 발견뿐 아니라 임상 운영과 의사결정 시스템에 AI를 내장하고 있습니다.
기업별 기술은 다르지만 방향은 같습니다. AI를 외부 도구 하나로 사는 것이 아니라 연구개발 운영체제 안에 넣고 있습니다.
진짜 데이터 해자는 크기가 아니라 인과 밀도입니다
앞으로 신약 AI의 핵심 자산이 GPU나 범용 LLM만은 아닐 가능성이 큽니다. 그러나 "우리에게 데이터가 많다"는 말도 충분하지 않습니다.
공개 논문을 모은 정적 데이터베이스, 조건이 제각각인 실험 결과, 임상 결과와 연결되지 않은 오믹스는 크더라도 해자가 약할 수 있습니다. 실제로 필요한 것은 다음 네 가지가 연결된 데이터입니다.
- 어떤 환자와 생물학적 상태였는가.
- 어떤 표적이나 분자에 어떤 개입을 했는가.
- 어떤 조건과 장비로 무엇을 측정했는가.
- 그 결과 환자, 세포, 단백질과 제조공정이 어떻게 변했는가.
이런 개입-결과 쌍이 많을수록 모델은 상관관계를 설명하는 데서 다음 실험의 결과를 예측하는 방향으로 이동할 수 있습니다. 양성 결과만큼 중단된 프로젝트와 실패한 실험이 중요합니다. 논문에는 잘 나오지 않는 실패 이유, 독성, 제조 문제와 환자 아형별 무반응이 다음 후보의 사전확률을 바꾸기 때문입니다.
따라서 데이터 해자는 다음과 같이 읽는 편이 정확합니다.
데이터 해자 = 독점성 × 인과 밀도 × 반복 속도 × 규제 활용 가능성
환자 데이터가 아무리 많아도 동의 범위가 불명확하거나 출처와 측정 조건을 추적할 수 없으면 모델 학습과 임상 제출에 쓰기 어렵습니다. 실험 자동화가 빨라도 임상 결과와 연결되지 않으면 전임상 세계 안에서만 최적화될 수 있습니다. 반대로 작은 데이터라도 특정 질환에서 개입 전후가 정밀하게 측정되고 반복 실험이 가능하다면 훨씬 강한 자산이 됩니다.
어떤 회사를 어떤 잣대로 봐야 하는가
AI 바이오 기업을 한 묶음으로 비교하면 사업모델과 검증 단계가 섞입니다.
| 유형 | 대표 사례 | 현재 강점 | 다음에 확인할 증거 |
|---|---|---|---|
| AI 네이티브 치료제 개발 | Insilico Medicine | 표적부터 분자까지 연결한 후보가 3상 진입 | 렌토서팁 52주 효능·안전성, 다른 후보의 반복성 |
| 바이오 파운데이션 모델 | Isomorphic Labs | 단백질 구조와 상호작용 모델, 대형 제약사 협업과 21억 달러 조달 | 자체 후보의 임상 진입과 파트너 마일스톤 |
| 실험·데이터 폐쇄루프 | Recursion | 대규모 표현형·CRISPR 데이터와 자동화, 다수 파트너 프로그램 | 플랫폼 유래 후보의 대조 임상 결과와 현금 마일스톤 반복 |
| 항체 발견·개발 통합 | AbCellera | 단일세포 스크리닝, 계산, 공학, 제조를 한 플랫폼으로 연결 | ABCL635 전체 데이터, 3상 재현과 후속 자체 후보 |
| 계산 소프트웨어 + 파이프라인 | Schrodinger | 물리 기반 계산과 AI, 소프트웨어 매출과 공동개발 후보 | 자체·파트너 후보의 후기 임상 가치와 소프트웨어 성장 |
| 내부 AI 연구개발 공장 | Lilly, GSK, Novartis, Roche, Sanofi, Novo Nordisk | 독점 임상·제조 데이터, 자본, 규제와 상업화 역량 | AI 도입 전후의 후보당 비용, 개발기간과 단계별 성공률 |
Isomorphic Labs는 모델 성능과 파트너십 규모가 크지만 아직 후기 임상 증거를 기다리는 유형입니다. Recursion은 플랫폼에서 나온 후보의 초기 임상과 파트너 마일스톤을 쌓고 있지만, 여러 자산에서 반복되는 2상 성공이 필요합니다. Schrodinger는 소프트웨어 고객이 늘어나는 사업과 자체 치료제의 임상 위험을 함께 갖습니다. AbCellera는 플랫폼 서비스 기업에서 자체 파이프라인 회사로 무게중심이 이동했습니다.
같은 "AI 바이오"라도 한 회사는 소프트웨어 매출로, 다른 회사는 마일스톤으로, 또 다른 회사는 자기 약의 승인으로 가치가 만들어집니다. 임상 성공률만으로 소프트웨어 회사를 평가해서도 안 되고, 계약 총액만으로 치료제 플랫폼의 임상 가설을 검증해서도 안 됩니다.
바이오의 다음 NVIDIA가 나온다면
NVIDIA와 같은 회사를 찾는 질문은 매력적입니다. 여러 치료제 회사 중 누가 이길지 몰라도 모두가 쓰는 기반을 공급하고, 사용량이 늘수록 생태계와 전환비용이 커지는 회사를 찾는다는 뜻이기 때문입니다.
그러나 바이오에서는 CUDA와 같은 단일 표준 계층을 만들기가 더 어렵습니다. 암과 섬유화, 항체와 저분자, 단백질 설계와 임상시험은 필요한 데이터와 평가기가 다릅니다. 한 질환에서 좋은 모델이 다른 질환으로 그대로 확장되지 않고, 소프트웨어 결과는 결국 실험실과 환자에서 다시 검증돼야 합니다. 대형 제약사는 중요한 도구를 내부화할 수도 있습니다.
그래서 바이오의 대형 승자는 순수 모델회사보다 다음 세 층을 함께 가진 형태일 가능성이 있습니다.
- 여러 프로그램에서 반복 사용되는 모델과 소프트웨어
- 경쟁자가 복제하기 어려운 실험·환자 데이터 생성 장치
- 후보를 임상과 승인까지 가져가 가치를 회수하는 권리
첫 번째만 가지면 모델이 보편화될 때 가격 압력을 받습니다. 세 번째만 가지면 전통적인 바이오텍처럼 한두 후보의 임상 결과에 종속됩니다. 데이터 생성과 임상 권리가 결합될 때 플랫폼의 학습효과와 치료제의 경제성을 함께 잡을 수 있습니다.
현재는 누가 그 자리를 차지했다고 말하기 이릅니다. 오히려 Insilico, Recursion, AbCellera처럼 치료제를 직접 보유하는 플랫폼 회사와 Lilly, Roche처럼 데이터·실험·임상·제조를 이미 가진 대형 제약사가 같은 구조로 수렴하는 모습이 더 중요합니다.
뇌 건강과 뇌 영양에는 어떻게 연결되는가
뇌 건강은 AI의 잠재력이 큰 동시에 과장이 가장 쉬운 분야입니다. 증상이 주관적이고 질환의 진행이 느리며, 같은 진단 안에서도 원인이 다양합니다. 식습관, 수면, 운동, 약물과 사회경제적 요인이 함께 작용해 단순 상관관계를 인과효과로 오해하기 쉽습니다.
AI는 유전체, 혈액 바이오마커, 영상, 인지검사, 웨어러블과 생활습관 데이터를 결합해 환자 아형을 나누고, 어떤 사람에게 어떤 개입을 시험할지 정하며, 장기 임상에서 이탈 위험을 예측하는 데 도움을 줄 수 있습니다. Recursion과 Genentech가 인간 유도만능줄기세포 유래 신경세포에 대규모 CRISPR 교란 지도를 만드는 이유도 신경질환의 새로운 인과 표적을 찾기 위해서입니다.
하지만 AI가 특정 영양소와 뇌 건강 사이의 상관관계를 발견했다고 해서 치료효과가 생기는 것은 아닙니다. 뇌 영양과 건강 관련 주장은 최소한 사전 등록된 대조시험, 객관적 바이오마커, 충분한 추적기간, 일상 기능에 의미 있는 효과와 재현 가능한 환자군을 요구합니다.
렌토서팁이 주는 교훈도 같습니다. 모델이 새로운 가설을 만드는 일은 시작입니다. 환자에게 실제로 도움이 되는지는 결국 장기 대조시험이 답합니다.
앞으로 확인해야 할 다섯 숫자
AI 바이오가 정말 제약산업의 가치평가 방식을 바꾸려면 다음 지표가 누적돼야 합니다.
- 2상과 3상 단계별 성공률: AI 후보가 같은 질환·기전의 기존 후보보다 실제로 더 많이 통과하는가.
- 후보당 총비용과 달력 시간: 표적 선정부터 임상 개념증명까지 얼마나 줄었는가.
- 실패의 조기화: 임상에서 실패할 가설을 전임상이나 초기 임상에서 더 빨리 중단하는가.
- 플랫폼의 반복성: 한 개의 성공이 아니라 서로 다른 표적과 질환에서 같은 엔진이 반복 성과를 내는가.
- 운영 생산성: 환자 모집, 기관 수, 프로토콜 변경, 데이터 잠금과 규제 문서 작성이 얼마나 개선되는가.
가장 강한 반론은 명확합니다. AI 신약회사가 더 빠르게 후보를 만들어도 쉬운 표적과 유리한 프로그램을 먼저 선택했을 수 있고, 실패가 아직 결과로 잡히지 않아 성공률이 높아 보일 수 있습니다. 대형 제약사의 운영 개선도 AI가 아니라 프로세스 단순화와 데이터 정비의 효과일 수 있습니다. 무엇보다 3상 실패는 여전히 흔합니다.
이 가설을 깨는 증거도 명확합니다. 렌토서팁을 포함한 AI 후보가 후기 임상에서 반복적으로 실패하고, 같은 질환과 단계로 보정한 성공률이 기존 후보와 다르지 않으며, 후보당 전체 비용도 줄지 않는다면 "AI 신약개발"은 강력한 연구도구이지 산업의 성공확률을 바꾸는 새 운영모델은 아닐 수 있습니다.
이제 진짜 시험이 시작됐습니다
렌토서팁의 3상 진입은 AI 신약의 승리 선언이 아닙니다. 승리 여부를 판단할 수 있는 시험이 드디어 시작됐다는 뜻입니다.
ABCL635의 2상 결과도 AI 단독의 증명이 아닙니다. 계산모델과 단일세포 실험, 자동화, 항체공학과 제조를 끊김 없이 연결한 플랫폼이 환자에게 의미 있는 후보를 만들 수 있다는 초기 신호입니다.
제약회사의 변화는 더 넓습니다. AI를 새로운 분자를 그리는 도구로만 쓰지 않고, 어떤 실험을 할지 정하고, 로봇으로 실행하며, 임상 환자를 찾고, 실패를 기록하고, 제조를 최적화하는 연구개발 인프라로 만들고 있습니다.
앞으로 AI 바이오의 가장 중요한 발표는 모델 파라미터 수나 생성한 분자 수가 아닐 것입니다. 같은 자본과 시간으로 얼마나 더 많은 좋은 가설을 환자에게 가져갔는지, 잘못된 가설을 얼마나 일찍 버렸는지, 그리고 2상과 3상에서 실제 성공률을 얼마나 높였는지가 될 것입니다.
지금은 기대감이 사라진 시점이 아닙니다. 기대감을 임상 데이터로 바꿔야 하는 시점입니다.
이 글은 공개된 연구·임상시험·기업자료를 바탕으로 한 기술·산업 분석이며 의료 조언이나 특정 종목의 투자 권유가 아닙니다.
주요 자료
- Xu 외, A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial, Nature Medicine, 2025년 6월
- Insilico Medicine, Initiates Phase III Clinical Trial for Rentosertib, 2026년 7월 7일
- ClinicalTrials.gov, Rentosertib Phase III, NCT07687459
- AbCellera, Positive Top-Line Phase 2 Results for ABCL635, 2026년 8월 10일
- AbCellera, 2025 Form 10-K, 플랫폼과 ABCL635 설명
- NVIDIA·Lilly, Co-Innovation AI Lab, 2026년 1월 12일
- GSK, 2025 Annual Report, 임상 운영과 자동화 사례
- Novartis, Nerve Live와 임상시험 운영 혁신 및 SENSE 사례
- Novo Nordisk, OpenAI 전략적 협력, 2026년 4월 14일
- Roche, PathAI 인수 발표, 2026년 5월 7일
- Sanofi, Scaling AI in Healthcare, 2026년 6월 16일
- Isomorphic Labs, Series B 21억 달러 조달, 2026년 5월 12일
- Recursion, 2026년 2분기 사업 및 파이프라인 업데이트, 2026년 8월 5일
- Schrodinger, Therapeutic Pipeline, 2026년 8월 조회
- Jayatunga 외, How successful are AI-discovered drugs in clinical trials?, Drug Discovery Today, 2024년
- Lowe, So How Is AI Drug Discovery Doing, Really?, Science, 2026년 8월 10일